Cuando alguien padece una enfermedad para la que no hay tratamiento o las terapias disponibles podrían agravar todavía más su estado de salud, en el país existe la posibilidad de solicitarles a las autoridades sanitarias que autoricen el uso de un medicamento que no está registrado aquí. Esto es lo que se entiende por uso compasivo. Y a esa posibilidad recurrió la familia del escritor Ricardo Piglia, que padece esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Sin embargo, se trata de un recurso sólo excepcional, limitado exclusivamente al paciente que lo solicita y con varios requisitos para proteger la salud, ya debilitada, de quien la usará. En la Argentina, se autorizan en promedio unas 10 solicitudes cada día, según precisaron fuentes de la Administración Nacional de Alimentos y Medicamentos (Anmat), organismo ante el que se presenta el pedido.
En muchas ocasiones, como la de Piglia, se trata de fármacos que aún no están aprobados por las autoridades regulatorias del país de origen. En ese caso, la Anmat establece que en la disposición 840/1995, que define y norma el uso compasivo de medicamentos, se expresa que el fármaco tiene que haber superado la fase II de investigación. «En esta fase se determinan la eficacia y la seguridad de diferentes rangos de dosis. De ser posible, también se establecen las relaciones dosis-respuesta, con el objeto de obtener sólidos antecedentes para el diseño de estudios terapéuticos ampliados», es decir, de la fase III. Así lo define la propia Anmat en su sitio online.
En el caso del escritor argentino, el organismo autorizó la importación de la molécula GM604 del laboratorio Genervon Biopharmaceuticals, con sede en los Estados Unidos. Hace unos días, LA NACION pudo conocer que la familia de Piglia hizo un acuerdo comercial privado con el laboratorio estadounidense para recibir este producto que la FDA aún no autoriza ni siquiera para uso compasivo dentro de ese país.
Es más: como informó LA NACION, Genervon Biopharmaceuticals lo aclara en su sitio online, donde también publica que en nuestro país hay un paciente que define con el número 106 que participa de un ensayo clínico autorizado por el Comité de Ética de Fleni y la Anmat. En la Argentina no existe esa investigación en curso. Sólo una autorización para su importación con fines compasivos.
A cambio, el laboratorio recibe datos clínicos «positivos» de la evolución de los usuarios extranjeros de su molécula, como lo declara en su sitio. Un producto experimental, sin aval científico aún, que, de acuerdo con fuentes que consultó LA NACION, podría llegar a costar 300.000 dólares. El laboratorio aplicaría un descuento sustancioso a cambio de recibir la información clínica del usuario.
«Cualquier tratamiento experimental no debería tener costo alguno para las persconas con ELA», sostuvo Darío Ryba, presidente de la Asociación ELA Argentina. «Seguimos este tema con interés y preocupación», dijo.
El titular de la entidad, señaló: «Estamos asombrados por la autorización de su importación y estamos azorados por el costo y la terrible contrariedad ética que implica cobrar un tratamiento que es un experimento.»
Más allá del incuestionable deseo de las familias y los pacientes que transitan una enfermedad en etapa terminal de encontrar un tratamiento esperanzador, la realidad muestra también que existen quienes se aprovechan de eso.
Para eso están los requisitos que se imponen para autorizar un producto para uso compasivo, que incluyen, por ejemplo, la justificación del médico tratante, un consentimiento y el consentimiento escrito del paciente o un responsable, además de una copia de los estudios científicos disponibles.
«Pensamos que la Anmat no autorizó de manera correcta un tratamiento de uso compasivo, que es una medida excepcional», agregó Ryba.
El organismo publica online un instructivo para iniciar el trámite de importación. Ahí aclara que cada solicitud cubre 60 días de tratamiento. Luego, hay que renovarla. Este recurso excepcional alcanza sólo a las drogas sin registrar en el país, precisaron desde la Anmat.
Sobre si hace algún seguimiento de esos pacientes, indicó: «Es responsabilidad del profesional médico realizar el seguimiento de las personas que reciben el medicamento».
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