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Una nueva técnica de edición genética devuelve parcialmente la visión a ratones ciegos

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La edición genética sigue avanzando y dando alegrías a la comunidad científica. Un equipo dirigido por el español Juan Carlos Izpisúa, del Laboratorio de Expresión Génica del Instituto Salk de EEUU, ha logrado por primera vez introducir ADN en una localización concreta del genoma de células que no se dividen, consiguiendo restaurar parcialmente la vista a roedores ciegos. El paso es importante no sólo porque es un avance importante para curar la ceguera hereditaria, sino porque abre nuevas vías para la investigación básica y para el tratamiento de enfermedades que afectan a otros órganos, como cerebro, corazón o riñón.

En el estudio, que publica Nature, han participado investigadores de varios países. Entre los españoles destaca la Universidad Católica San Antonio de Murcia (UCAM), el Hospital Clinic de Barcelona y la Clínica Cemtro de Madrid.

Para entender la técnica que han desarrollado y su importancia, hay que entender cómo funcionan las células. Hay varias diferencias entre células que se dividen y las que no se dividen. Cada una tiene sus propios mecanismos para corregir el ADN. Cuando una célula está en división (como las de la piel o el intestino), usa un mecanismo denominado recombinación homóloga (HDR, en inglés, reparación dirigida de homología), en el cual el ADN puede ser sintetizado por un conjunto específico de proteínas. Pero en el caso en el que las células detienen su proliferación (no se dividen, como en el caso del corazón, el sistema nervioso o la retina) entra en acción un mecanismo diferente en el ADN llamado unión de extremos no homólogos (NHEJ, en inglés) y el sistema sólo liga los extremos rotos del ADN.

Hasta ahora para editar genes sólo se había utilizado el sistema de recombinación homóloga, por lo tanto, en células que se dividen. Los investigadores se centraron en esa vía NHEJ y trabajaron para optimizar su maquinaria para usarla con el sistema CRISPR-Cas9, el famoso corta-pega genético, que permite al ADN ser insertado en localizaciones muy precisas dentro del genoma. El equipo de Izpisúa creó un paquete genético de inserción personalizado compuesto por un cóctel de ácidos nucleicos que bautizaron como HITI (Homology-Independent Targeted Integration) y usaron un virus inerte para insertarle el paquete de instrucciones genéticas HITI a las neuronas de ratones adultos para comprobar que la técnica funcionaba en células que no se dividen.

«Para que esta estrategia funcionara en un lugar preciso del genoma, utilizamos el sistema CRISPR-Cas9, con lo que generamos una ruptura en un sitio específico. Luego al imitar los extremos rotos del ADN interno en un ADN externo, el mecanismo de reparación normal de la célula entra en acción y tenemos una célula que ya no se divide, pero modificada con ADN nuevo de manera precisa. El simple hecho de usar el sistema natural de las células que ya no se dividen (NHEJ) para hacer la corrección dirigida es el mensaje principal de nuestras observaciones, ademas de hacer la correción directamente in vivo en el organismo», explica Izpisúa a EL MUNDO.

Para comprobar que servía también para la terapia de reemplazo de genes, se aplicó en un modelo de rata para la retinosis pigmentaria, una condición heredada de degeneración de la retina que puede causar ceguera en el ser humano. Se insertó HITI en los ojos de ratas de tres semanas una copia correcta de MERKT, uno de los genes que están dañados en la retinosis pigmentaria. Cuando las ratas tenían ocho semanas los análisis mostraron que los animales eran capaces de responder a la luz y superar varios tests que indicaban la curación en las células de su retina.

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