EE.UU. aplica la edición genética a embriones humanos por primera vez

Científicos de EE UU han usado con éxito la técnica de edición genética CRISPR en embriones humanos, un hito que acercaría la posibilidad de corregir defectos congénitos antes del nacimiento.
El trabajo lo ha dirigido Shoukhrat Mitalipov, investigador de la Universidad de Ciencia y Salud de Oregón, una de las más punteras de mundo en este tema. Los resultados detallados de la investigación no se han publicado aún, aunque se espera que se haga “pronto”, según ha confirmado un portavoz de la institución académica a Reuters.
El equipo de Mitalipov sería el primero que habría conseguido modificar un número elevado de embriones humanos sin introducir errores en el genoma que los harían inviables, según Technology Review, el medio estadounidense que ha adelantado la noticia.
El CRISPR permite cortar de forma selectiva secuencias de ADN no deseadas del genoma, por ejemplo genes que predisponen a sufrir algunas enfermedades. Los tres anteriores intentos de usar esta técnica para reparar embriones humanos habían sido realizados en China. El CRISPR usa la proteína nucleasa para cortar el fragmento de ADN deseado de forma selectiva. Posteriormente las células ponen en marcha su proceso de reparación natural y vuelven a pegar los dos extremos de la secuencia genética. En todas las ocasiones anteriores se comprobó que el proceso da lugar a mosaicismo, la introducción de variaciones no deseadas en el genoma que podrían resultar peligrosas.
El equipo de Mitalipov habría conseguido superar esas limitaciones generando decenas de embriones humanos viables, aunque aún se desconocen los detalles de cómo lo ha hecho. Todos los embriones empleados en el estudio se han destruido pasados unos pocos días, pues el objetivo era solo demostrar que la técnica puede funcionar de forma satisfactoria, según el medio estadounidense.
La forma habitual de comunicar estos descubrimientos es publicarlos en una revista científica revisada por otros expertos, con lo que por el momento este avance debe ser recibido “con muchísima cautela”, advierte Lluis Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología y especialista en la aplicación de CRISPR en ratones. “Antes de aplicarla a humanos hay que reducir de forma drástica” los errores no deseados que introduce en el genoma, recuerda. “Lo más interesante sería saber cómo han conseguido evitar el mosaicismo, pero no lo sabemos, así hay que ponerlo en cuarentena hasta que en pocos día se publique el estudio completo”, ha resaltado el investigador.
Mitalipov es un científico respetado que ya había ha realizado otros estudios pioneros en reproducción. Su equipo clonó primates con éxito para corregir enfermedades mitocondriales heredadas de sus madres. En 2013 fue el primero en conseguir la clonación humana para obtener células madre.
EE UU y China compiten por desarrollar las primeras aplicaciones terapéuticas de CRISPR. En EEUU hay en marcha un ensayo clínico en humanos para emplear la técnica contra tres tipos de cáncer y otros similares están a punto de ponerse en marcha. China está haciendo pruebas similares para tratar casos muy agresivos de cáncer de pulmón .
La aplicación de esta técnica en embriones humanos es más polémica, pues podría ser usada para crear humanos con capacidades superiores. Al modificar la llamada línea germinal —que comprende espermatozoides y óvulos— los cambios introducidos con CRISPR en un individuo se transmitirían de generación en generación. En febrero de este año, un panel internacional de expertos reunido por la Academia Nacional de Ciencias de EE UU concluyó que el uso de CRISPR en embriones humanos es aceptable, pero no sin antes realizar mucha más investigación previa sobre los riesgos que pueda entrañar. La edición del genoma debería aplicarse exclusivamente en casos en los que sea el último recurso, añadían los responsables del informe.